10月17日，国家医疗保障局举办了“第二、三批国家组织集采中选仿制药临床疗效和安全性真实世界研究结果”新闻发布会。

国家医疗保障局价格招采专家组组长章明介绍，2018年以来，我国已经开展了8批国家组织药品集采，涉及333种药品。2021年起，国家医保局组织首都医科大学宣武医院等医疗机构，针对第二、三批国家带量采购中选仿制药品的临床疗效与安全性开展了真实世界研究。研究历时2年，于近期形成了重要研究成果。

发布会上还就一些社会关注的热点问题做了回应。

研究结果出炉

研究课题组组长、首都医科大学宣武医院药学部主任张兰介绍，此前，宣武医院联合北京市20余家医疗机构对第一批集采的14个中选药品开展了真实世界研究(VBP-GenericsRealworldstudyonEffectivenessandSafetyinChina，VGRES)，结果表明中选仿制药与原研药在临床有效性和安全性上无统计学差异。2021年6月起，受国家医保局委托，宣武医院再次牵头全国16省份29家医疗机构，对第二、三批国家组织集采的23个代表性品种，开展第二期临床疗效和安全性真实世界研究(VGRES2)。经过2年的研究，评价了38个厂牌的中选仿制药，结果已于近期形成。

“此次研究评价的23个药品涉及抗感染、抗肿瘤、代谢及内分泌、神经精神、心脑血管、消化系统抑酸等6大领域。根据研究结果，总体上可得出结论：集采中选仿制药的临床疗效和安全性与原研药相当。下一步，将继续对后续批次集采中选仿制药开展真实世界评价，为临床用药提供循证支撑。”张兰称。

课题组成员、皖南医学院第一附属医院药学部主任栾家杰在接受中国证券报记者提问时表示，本研究根据药品治疗目标和药理特性，有针对性地选取临床指标。

栾家杰介绍，抗菌药物的评价中，采用临床症状和体征改善率、体温控制率、细菌清除率以及白细胞、中性粒细胞下降率等指标直接反映临床疗效，还采用用药剂量、用药疗程、用药频度、合并用药情况、患者依从性等指标间接反映药品疗效。另外，通过观察用药后胸闷、恶心、呕吐、皮疹等不良反应发生情况以及肝肾功能变化、胃肠道反应等指标反映安全性。

栾家杰称，抗肿瘤药物的评价遵循国际肿瘤患者结局指标评价标准，选取特异性血清标志物水平、反映肿瘤缩小情况的客观缓解率、无病生存期、复发率和转移率等指标反映药品疗效。安全性方面，包括化疗常见不良反应以及因严重不良事件导致的停药率等指标。“这些指标既是反映疗效的直接指标，也是医生诊疗行为的重要依据，是患者关注和熟知的指标，例如糖尿病患者关注空腹血糖，肿瘤患者关注复发率和转移率。”

回应热点问题

针对一些热点问题，国家医保局和研究课题组成员一一予以回应。

集采中选仿制药的疗效不如原研药?

张兰表示，首先需要注意的是，任何药品(无论是原研药还是仿制药)的有效性都是概率性的。如本研究中大样本分析显示，盐酸二甲双胍片原研药与仿制药的血糖达标率均在80%左右，在统计上无差异。这也说明了不论是原研药还是仿制药，该药在个体治疗中都有约20%患者的疗效不佳，患者需采用其他治疗手段或药物。在一个大群体中，有一部分病人用某种降糖药时会出现疗效不佳的情况，原研药和仿制药中都会存在此情况。

“单独将仿制药效果不佳的病例选出，并进行针对性描述，就得出仿制药疗效不好的结论，这显然是不科学的，也是不公平的。“张兰称，具体来说，患者疗效存在个体差异，如疾病发展阶段、基础疾病、合并其他用药、基因及代谢多样性等因素都会影响治疗结局。所以，仅凭个案得出“仿制药不行”的结论是盲目的、具有误导性的，如大家熟悉的“幸存者偏差”，只有用药不好的才会反映，用药好的就不说。所以，只有通过一定规模人群的对照研究，才能得出科学的结论。

仿制药质量和疗效一致性评价会成为一次性评价?

张兰表示，有人担心仿制药“一致性评价”会成为“一次性评价”。有些自媒体为了获得流量，进行误导性报道。比如，有自媒体报道：“原研药和仿制药有效成分的纯度有差别，一个可能是80%-90%，另一个只能做到30%-40%”。这种报道是完全不负责任的，我国仿制药一致性评价的一项重要内容就是药学等效性评价，药学等效性要求仿制药必须与原研药具有一样的药物活性成分、含量、给药途径、剂型，并符合药品质量标准。

张兰称，通过一致性评价并不是药品质量的“护身符”或“通行证”。通过一致性评价之后，监管部门仍会对药品的生产、流通、使用进行全链条质量监管。

药品监管不仅是对结果的监管，也是对过程的监管，如监管部门要求：确保生产工艺与批准工艺一致，确保销售的各批次药品与申报样品质量一致，确保对上市药品进行持续研究，及时报告不良反应。少数人担心的一致性评价变一次性评价，有关部门在制度设计中已经提前考量，设置了一整套保障措施。药监部门前期也做了新闻发布，要求地方药品每年完成对辖区内企业生产的国家组织药品集采中选品种、国家基本药物制剂品种、通过仿制药质量和疗效一致性评价品种的生产环节全覆盖抽检。

张