上证报中国证券网讯当地时间1月16日，专注于研发基因药物的生物制药公司CRISPRTherapeutics宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法(商品名：CASGEVY)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。
这是该疗法在美获批的第二项适应症。2023年12月8日，FDA批准其用于治疗伴有复发性血管闭塞危象(VOC)的患有镰状细胞病(SCD)的12岁及以上的患者。
2023年11月16日，英国药品与保健品管理局批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用，用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者，成为全球首个获批上市的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。
