在AI技术景气度居高不下的当前，首款由AI参与研发过程的药物的临床进展正激起市场狂欢。

日前，生成式AI制药企业InSilicoMedicineCaymanTopCo(下称“英矽智能”)宣布，自主研发的抗纤维化小分子候选药物ISM001-055已完成2期临床试验的首批患者给药。

作为英矽智能的核心药品，ISM001-055的靶点发现和分子设计均是利用其核心平台Pharma.AI完成。

在此之前，Exscientia(EXAI.O)等企业也曾推出AI药物，但均未能进入2期临床试验。

此番英矽智能的更进一步亦让市场重新审视AI制药的潜力。

6月27日，英矽智能已向港交所递交IPO申请，有望成为“亚太AI制药第一股”。

值得一提的是，在英矽智能的药物开发应用程序上，已集成了对ChatGPT的LLM模块的功能。

目前英矽智能的主要收入来自为药企提供研发服务和AI软件的授权。报告期内收入规模仍相对有限——2021年、2022年营业收入分别为0.05亿美元、0.30亿美元，同期净亏损分别为1.31亿美元、2.22亿美元。

未来伴随着自研管线的推进，英矽智能有望实现多元化的收入来源。

时间缩短超7成

ChatGPT所引发的AI热潮席卷了资本市场，AI制药正成为热门的投资赛道之一。

据AI咨询机构DeepPharmaIntelligence统计，截至2023年3月末，全球AI制药企业的投资总额已达到593亿美元。

在药物发现阶段，AI制药可以大幅加速靶点发现和分子生成。

“靶点发现阶段，可通过机器学习解码蛋白质原始信息中关键特性，精准预测蛋白质结构。此外通过深度学习患者样本的基因组学、蛋白质组学、代谢组学等数据，分析疾病与非疾病差异，有助于寻找对疾病产生影响的蛋白质。”民生证券医药行业首席分析师王班对信风(ID:TradeWind01)解释称。

如今亚太地区或将迎来首家AI制药的上市公司。

6月27日，生成式AI制药企业英矽智能向港交所递交IPO申请。

作为一家聚焦AI药物发现及开发阶段的生物科技企业，英矽智能自主研发的Pharma.AI平台能够快速发现新靶点(包括在以前无法治疗的靶点)，高效生成候选药物，并预测候选药物的临床成功可能性。

招股书显示，在过去制药行业早期药物发现阶段中，从项目启动到临床前研究平均耗时4.5年，但英矽智能的AI平台可以将这一时长缩短至12个月。

这无疑大大提高了药物研发的效率，同时在一定程度上解决了创新药行业内卷的“痛点”。

“因为发现一个有效的靶点难度实在是太高了，所以大家才会在同一个靶点一直卷。AI提高了靶点发现的效率以后，或许可以缓解整个行业的内卷困境。”北京一位创新药行业的人士对信风(ID:TradeWind01)表示。

目前英矽智能的在研管线已涵盖29个药物靶点。其中靶点为TNIK的候选药品ISM001-055是全球首款由生成式AI完成新颖靶点发现和分子设计，并已进入2期临床试验阶段的药物。

TNIK正是英矽智能利用自研的Pharma.AI平台识别新型抗纤维化的靶点，而ISM001-055的研发从疾病假设形成至1期临床试验仅耗时30个月。

“我们使用PandaOmics识别TNIK及GenerativeChemistry以指导针对TNIK小分子候选药物的设计及测试。”英矽智能指出。(注：PandaOmics、GenerativeChemistry均为Pharma.AI平台下的应用程序)

其中，用于药物开发的应用程序PandaOmics内部还集成了ChatGPT的LLM模块，并形成了独立的“ChatPandaGPT”功能，其可以通过简单的提问方式访问PandaOmics的数据库，并为用户提供更为通俗易懂的答案。

“与标准的ChatGPT相比，对ChatPandaGPT的查询在目标识别和疾病假设生成方面为受试者提供了更相关的结果和更高的准确性。”英矽智能指出。

尽管生成式AI在药物发现具备种种优势，但有创新药人士向信风(ID:TradeWind01)指出，目前在大分子药物的研究中仍具有一定局限性。

“比如我们提出一个靶点，AI算出来10个分子，也不知道哪个分子最好，都得我们自己做验证，所以在大分子药物开发方面的帮助有限。”上海一家创新药从业人员对信风(ID:TradeWind01)表示。

此次英矽智能推进速度较快的核心药品ISM001-055正是小分子药物。

但有业内人士对此提出了不同意见。

“AI做小分子和AI做大分子都是使用机器学习为基础，但前者偏重于化学结构训练和生成，后者偏重于蛋白序列的训练和预测。”上海一家AI制药企业的从业人员向信风(ID:TradeWind01)解释称。

招股书显示，英矽智能仍未推出用于大分子药物开发的应用程序，目前其被广为熟知的是以生成式人工智能做靶点发现和小分子化合物结构生成和设计。

不过今年5月英矽智能创始人兼首席执行官AlexZhavoronkov在美国波士顿举行的蛋白质疗法与细胞工程大会(PEGS)上，首次介绍了Pharma.AI平台下的新引擎GenerativeBiology，该引擎有望被用于多肽药物设计。

如此来看，英矽智能的Pharma.AI平台在靶点发现、小分子以及大分子药物设计、临床预测等板块基本趋于完善，这或许正是多路资本共同押注的原因之一。

截至申报前，药明康德(603259.SH)、启明创投、