对于生物医药企业而言,创新要紧抓市场机会,完成经验技术的一个积累,只有在完成由量变引发质变的关键时刻,才能很好地带动企业走上一个新的台阶。
近日,诺华宣布将以最高35亿美元收购生物制药公司ChinookTherapeutics。Chinook股价当天暴涨58%,而该项交易最重要就是Chinook旗下的两款处于临床开发后期的治疗罕见严重慢性肾病药物,此举带动了资本对IgA肾病市场的关注。
而这一情绪也快速传导到国内市场,使得本土创新药企云顶新耀港股股价一度大涨超50%。而究其背后的原因,或是因为云顶新耀IgA(免疫球蛋白A)肾病靶向新药Nefecon(布地奈德迟释胶囊)在中国市场上市申请获批在即。6月20日,云顶新耀股价更是继续直线拉升,盘中大涨近30%。
在谈及诺华收购与公司股价暴涨背后的联系时,云顶新耀首席执行官罗永庆对21世纪经济报道记者表示,基于CDE的网站更新了Nefecon审批阶段,叠加诺华对于肾病管线拓展而花费35亿美元收购Chinook,如此推动了公司股价的上涨。而无论是收购案还是股价上涨这两件事都体现了肾病领域具有巨大的未被满足的临床及市场需求,患病人群较大但是治疗手段非常有限的事实。
“FDA对于治疗肾小球疾病这一类药物的监管标准很高,2021年12月Nefecon获得美国FDA批准上市,随后在欧洲获批,去年底我们交了NDA拿到优先审评。截至目前,中国尚未批准专门用于治疗IgA肾病的药物,目前,患者常用的药物主要以激素和免疫制剂为主,患者缺乏规范治疗没药可用,临床上迫切需要开发出特异性针对IgA肾病并能降低进展为终末期肾病风险的药物。”罗永庆指出,过去,参与肾小球药物研发的公司以小而美的Biotech为主,此次诺华出手重金布局也证明了这类药物市场价值较高。
肾病市场潜力待挖掘长久以来,IgA肾病一直缺乏对因治疗方法,无数青壮年患者因得不到有效干预而过早进展为终末期肾病,丧失劳动能力。
临床数据显示,在中国,肾小球疾病是导致终末期肾病(ESRD)的主要病因,占所有病例的50%以上,其次是糖尿病和高血压。相比之下,在美国和英国,糖尿病和高血压是主要病因,其次才是肾小球疾病。这反映了可选的治疗方案非常有限这一问题,同时也解释了这种疾病在中国有较高的发病率。其中,IgA肾病是最常见的肾小球疾病,比例介于35%-50%之间。中国IgA肾病的患病率比西方要高得多。
截至目前,还没有充分的流行病学研究可以显示确切的中国IgA肾病的总人口数。不过,基于2010年至2020年发表的相关调查统计数据可以估计,IgA肾病患者大致的总数应介于400万到500万之间。
云顶新耀内科领域首席医学官朱正缨对记者也指出,与西方国家不同的是,我国终末期肾病最常见的原因是肾小球疾病,其次才是糖尿病和高血压,因此肾小球疾病在中国存在巨大的未满足需求。
“IgA肾病仍是中国最常见的原发性肾小球疾病,其特点是发病年龄早,中位发病年龄在30-35岁,80%的患者确诊年龄在15-44岁,意味着患者需要经历很长的病程,若能获得更好的治疗方案将能延缓肾功能损伤的速度,对患者而言意义重大。”朱正缨说。
这些数据及现状对于企业而言皆意味着巨大的市场潜力亟待挖掘。肾病是云顶新耀的重点关注领域之一,而Nefecon作为全球50年来首款针对IgA肾病的靶向治疗药物,是其在肾科领域的主打产品。
“2019年,云顶新耀以licensein的模式引入了Nefecon,现在已经过去5年,所以前瞻性的选择赛道及标的项目非常重要,我们也看到诺华收购了Chinook这家公司主要就研发两款针对IgA肾病的药物,而这两个药尚处于临床研究阶段,这也意味着Nefecon作为第一个市场开拓者,有望为后续创新药产品上市奠定基石。”罗永庆预计,从患者人数及药物的市场定价综合来看,以1万患者量计算,Nefecon在肾病治疗药物市场规模就可达17亿。
据公开资料,Nefecon是由Calliditas公司开发,已于2021年12月和2022年7月在美国和欧盟分别获批。2019年6月,云顶新耀与Calliditas公司签订独家授权许可协议,获得Nefecon在大中华地区和新加坡的开发和商业化权利。该协议于2022年3月扩展,将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。
弗若斯特沙利文数据也显示,全球IgA肾病治疗药物市场预计将从2020年的5.67亿美元增至2025年的11.96亿美元,CAGR达16.1%,中国市场则是从0.37亿美元增至1.09亿美元,CAGR达24.6%。
差异化规避“内卷”诺华重金收购Chinook引发云顶新耀股价暴涨,这也印证了对于药企而言,如何从众多产品管线中选择最佳的投资标的,筛选出最佳的产品管线成为一大关键。然而,现在的Biotech企业现金流有限,还要不断加强研发投入,能否保证公司后续的商业化运营?
针对这一问题,罗永庆认为,对于企业布局者而言,这是从选择产品管线时就需要考虑的问题。而在精准筛选项目方面,企业管理层需要具备两方面的要素:科学的洞察力、市场的洞察。具体而言,一方面,企业管理层需要以敏锐的科学洞察力去发现临床未被满足的需求,是基于发病机理的科学洞察;另一方面,需要将科学洞察进行市场转化,形成基于疾病发病率和疾病本身疾