中证网讯2022年第五届中国国际进口博览会(简称“进博会”)开幕式于11月4日在上海举行。辉瑞携罕见病项目再度如期而来。据悉，以“科学致胜为爱护罕”为主题，辉瑞罕见病将于11月7日在7.2馆医疗器械及医药保健展区亮相，基于“科学关爱”与“科学探索”两大主题，致力于满足中国血友病患者和心衰特殊病因患者的未被满足需求。
近十年来，我国血友病诊疗体系已经得到了较快的发展。但由于患者人数众多，需要终身治疗，我国血友病患者群体仍存在较大的、未被满足的迫切需求。血友病是辉瑞开展患者全方位管理探索的示范样本，目前其已在中国上市两款血友病创新治疗药物，为中国血友病患者带来了多项获益。新的时代背景下，如何精准覆盖并满足各类血友病患者的未满足需求，也是辉瑞一直以来深度思考并积极投入创新实践的问题。
相关数据显示，我国心血管疾病患者共有3.3亿，心衰患者高达890万。心衰特殊病因的探究与规范化诊疗，成为我国心血管健康防治事业中的重要内容。而ATTR-CM作为一种疾病特异性不明显、临床症状易与心衰相混淆的罕见病，在实际诊疗过程中存在医护人员疾病认知不足、转诊难等确诊困境，患者往往因此而多次求诊，错过最佳治疗时间。据介绍，在ATTR-CM领域长期关注并投入，辉瑞拥有全球首个且唯一的获批用于治疗ATTR-CM患者的对因治疗创新口服药物——氯苯唑酸。2019年，氯苯唑酸首次在进博会上正式亮相。2020年，氯苯唑酸在中国正式获批上市，并在2021年底进入国家医保目录。
