智通财经APP获悉，据港交所6月30日披露，北海康成制药有限公司向港交所主板提交上市申请，摩根士丹利和Jefferies为联席保荐人。

该公司是一家专注于罕见病的生物医药公司，致力于研究、开发及商业化变革性的疗法。招股书披露，公司的产品管线共有13种药物资产，包括三种已上市产品、三种处于临床阶段的候选药物、两个处于IND准备阶段、两个处于临床前阶段及三个处于先导识别阶段的基因疗法产品。针对部分最普遍的罕见疾病以及罕见肿瘤适应症。

于罕见病领域，该公司拥有七种生物制剂及小分子产品候选产品，用于治疗亨特氏综合症(MPSII)及其他溶酶体贮积病(LSD)、补体介导紊乱、A型血友病、代谢紊乱，以及罕见胆汁淤积性肝病，包括Alagille综合症(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)及胆道闭锁(BA)。其中，公司于2020年9月在中国内地获得用于MPSII的Hunterase(CAN101)的上市批准；于2021年4月就CAN106的1期研究获得国家药监局的IND受理通知书。

于罕见肿瘤领域，该公司正开发CAN008，用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)。公司于2018年在中国台湾完成了CAN008的1期临床试验，并计划于2021年下半年就GBM患者一线治疗在中国内地进行CAN008的2期临床试验的首例患者给药。其他两种肿瘤产品CaphosolTM(CAN002)和Nerlynx(CAN030)亦已分别在中国内地及大中华区获得了上市许可。

此外，公司正在探索新一代基因疗法技术。公司正在使用LogicBioTherapeutics授权的AAVsL65衣壳载体，开发两种分别用于治疗法布雷病及庞贝氏病的基因治疗产品。公司亦与研究合作伙伴UMass合作，赞助开发神经肌肉疾病基因治疗方案的研究项目。同时，公司正在内部开发靶向不同组织的腺相关病毒(AAV)递送平台，例如中枢神经系统(CNS)及肌肉疾病。

研发方面，公司共有151名员工，其中22名拥有博士学位及╱或医学博士学位，超过80%的员工有在跨国生物制药公司工作的经验，研发团队成员平均拥有约10年的相关行业经验。截至2019年及2020年12月31日止年度及截至2021年3月31日止三个月，公司的研发开支分别为人民币5540万元、人民币1.09亿元及人民币6700万元。