现行药品管理法实施条例于2002年公布。此次《征求意见稿》共10章181条，与现行条例相比全文条目增加了101条。

5月9日，根据国家药品监督管理局官网信息，国家药监局综合司公开征求《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》(以下称《征求意见稿》)意见。

现行药品管理法实施条例于2002年公布。此次《征求意见稿》共10章181条，与现行条例相比全文条目增加了101条，其中新增了药品上市许可持有人、药品供应保障专章，其余章节也在现行条例相关内容的基础上进行了修改、丰富。

值得关注的是，《征求意见稿》明确提出对批准上市的相关儿童新药和罕见病新药分别给予不超过12个月和不超过7年的市场独占期限。

对此，中国医药工业信息中心咨询总监苏红向21世纪经济报道表示，总体而言，《征求意见稿》在引导激励企业开发儿童用药、罕见病用药方面迈出了非常实质性的一步。

鼓励儿童用药研发创新

本次《征求意见稿》明确提出，对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过12个月的市场独占期，期间内不再批准相同品种上市。

苏红告诉21世纪经济报道，这对于引导儿童专用药的研发迈出了实质性的一步。“我们中心这些年陆续开展国家卫健委科教司、药政司，以及国家药监局委托的儿童用药相关的政策课题研究，可以体会到儿童用药不仅代表了特殊群体的用药需求，其特殊性更是贯穿了研发生产、流通采购、支付使用全链条，在全面推进健康中国建设背景下，国家对解决儿童用药进行了系统谋划和统筹推进。”

据苏红梳理和分析，2019年3月，国务院官网发布信息，首次明确提出“加快儿童药物研发”。2019年8月，国家药监局发布修订后的《中华人民共和国药品管理法》，提出鼓励儿童用药品的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格。

2020年3月，国家药监局发布《药品注册管理办法》，提出符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，可以申请适用优先审评审批程序——这是从研发端的政策引导。在使用端，近年来新版医保目录和基本药物目录也纳入了多个儿童用药，2021年11月，国家卫健委官网发布《国家基本药物目录管理办法(修订草案)》公开征求意见，提出专设儿童药品目录。

苏红表示，儿童用药问题越来越受到重视，多项政策联合发力，适宜儿童药缺乏的现状已逐步改善。但儿童药研发难的问题仍然客观存在，受伦理、临床试验接受度的影响，儿童试验开展的难度大、投入高、风险大，企业研发动力有限，这是一个世界性的共同难题。

国家卫健委卫生发展研究中心相关研究人员曾在《卫生经济研究》杂志发布文章分析，目前我国儿童专用药供应短缺问题显著。

一是儿童用药品种少，国家药监局批准的3500余种化学药品制剂中，专供儿童使用的仅60多种，占比不足2%;二是儿童专用剂型和规格偏少，有调查报告显示，我国90%的临床基本药品没有儿童专用剂型，95%以上没有儿童用药安全包装、未配备专用量器，且“用药靠掰、剂量靠猜”的现象十分普遍;三是大量儿童基本药品供应存在不同程度的短缺，2018年一项纳入67家医疗机构的研究显示，43.29%的机构出现过儿童用药配送不及时，50%的机构出现过儿童用药品种临床必需但无法保障供应的情况。

罕见病新药最长7年市场独占期

除了儿童用药，本次《征求意见稿》还明确提出，对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行供应保障承诺的，终止市场独占期。

“其实针对儿童用药和罕见病用药，可以看到市场独占期是非常明确的激励方式。7年的独占期还是很具有吸引力的，儿童用药和罕见病用药关联度很高，大部分无药可用的儿童疾病对应的实际就是罕见病。”苏红说道。

苏红向21世纪经济报道指出，在美国，罕见病药物获批后，企业将拥有长达7年的市场独占权，且该保护不受专利因素的影响;在欧盟，罕见病药物被批准上市后在欧盟成员国市场将享有为期10年的市场独占权，而符合儿童用药研究计划的罕见病药物可将其市场专营保护期延长至12年;在日本，批准上市后的罕见病药物将拥有为期10年的市场独占权;在澳大利亚批准上市的罕见病药物可享受5年的市场独占期。

苏红进一步表示，除了市场独占权，业内对于数据保护也非常关注。

今年3月，人福医药集团董事长李杰表示，建议完善药品试验数据保护制度，加大药品研发知识产权保护。因为新药研发是一个高投入低产出的领域，业内有3个“十”的说法，即十年研发周期，投资十个亿，仅10%的成功率，这其中大量的投入主要在于药品试验数据的获得，这些数据具有很高的经济价值。

而且近年来，我国在创新药领域取得了长足进步，2021年，国家药监局共批准83款新药，其中国产新药51款，较上年呈现出爆发式增长。伴随着更多企业加大新药研发和投入，药品研发知识产权保护的重要性日渐凸显，与之相匹配的药品