2月29日是国际罕见病日，一款罕见病药物将从中国退市的消息牵动人心。

这款药物商品名是“唯铭赞”，这是全球唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型的特效药，2019年正式在中国上市，该药的进口药品注册证将于今年5月20日到期。市场传出消息称，药企BioMarin已决定不再为这款药在中国的进口药品注册证续期。这样一来，患者面临断药且无特效药可用的风险。

2月29日，在中国罕见病联盟举办的第十七届国际罕见病系列活动现场，第一财经记者独家从黏多糖罕见病关爱中心会长郑芋了解到，目前中国罕见病联盟已得知黏多糖患者群体的用药困境。为应对该药注册证到期后可能不再续约的情况，这款药正在争取通过北京天竺综合保税区的渠道，以特殊药物进口的方式重新引入。同时，多方还在协商探讨该药在国内定价问题。

特殊解决方式

郑芋所提及的特殊药物进口方式，跟国家药监局2022年6月发布的《临床急需药品临时进口工作方案》有关，该方案规定临床急需少量药品的药品范围以及临床急需药品临时进口申请工作流程，该方案适用于国内无注册上市、无企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品。

郑芋对第一财经记者介绍，根据患者组织统计，此前有14名患者使用唯铭赞，目前有一名患者用药可以坚持到今年年中，多数患者陆陆续续停药了。

黏多糖贮积症IVA型的患者体内缺少一种可以降解黏多糖的酶(N