一、政策动向●CDE发布《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》

9月12日，国家药监局药审中心(CDE)发布关于公开征求《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知。

近年来，CDE收到多个罕见病基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，CDE起草了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》。经CDE内部讨论，已形成征求意见稿。

二、药械审批●国产HL-21成全球首款进入临床开发的PLpro抑制剂药物

9月12日，清华大学药学院官微发布消息，清华大学药学院何伟教授等团队联合复旦大学上海医学院陆路研究员团队研发的木瓜蛋白酶样蛋白酶(Papain-LikeProtease,简称PLpro)小分子抑制剂HL-21，于2023年8月29日获得国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，成为全球首款进入临床开发的PLpro抑制剂药物。

冠状病毒通过其主水解酶(MainProtease，简称Mpro或者3CLpro)，RNA依赖的RNA聚合酶(RNA-dependentRNApolymerase，简称RdRp)和PLpro等关键蛋白协同工作实现病毒复制。Mpro，RdRp和PLpro普遍存在于冠状病毒家族中(上述三种蛋白普遍存在于网巢病毒目中，冠状病毒亚目属于网巢病毒目，但是在网巢病毒目中冠状病毒亚目和动脉炎病毒亚目更受关注)，其结构和功能高度保守。针对这些关键蛋白开发药物，有望治疗许多冠状病毒引起的疾病，例如由中东呼吸系统综合征冠状病毒(MERS-CoV)导致的中东呼吸综合征，由人冠状病毒HCoV-OC43导致的感冒，由猪肠道冠状病毒PDCoV等引起的猪腹泻呕吐，由猫腹膜炎冠状病毒导致的猫传染性腹膜炎等。因此，Mpro，RdRp和PLpro是长期以来备受关注的抗冠状病毒药物靶点。2022年10月美国吉利德公司研发的瑞德西韦(Remdesivir)成为世界首个冠状病毒RdRp抑制剂药物，2021年11月美国辉瑞公司研发的帕西洛韦(Paxlovid)成为世界首个冠状病毒Mpro抑制剂药物。

●信立泰高血压新药国内申报上市

9月11日，信立泰发布公告，称其提交的阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片(SAL0108)上市申请已获得药监局受理，用于治疗原发性高血压。

SAL0108是ARB/利尿剂类复方缓释制剂，适用于阿利沙坦酯单药治疗后血压控制不佳的原发性高血压患者。SAL0108若能获批上市，将与信立泰已上市的1.1类降压药信立坦(阿利沙坦酯片)形成战略协同，进一步丰富其在心血管领域的创新产品管线，覆盖更广泛的高血压患者人群，为患者提供更多用药选择。

●翰宇药业“司美格鲁肽”获批临床

9月11日，翰宇药业发布公告，称其司美格鲁肽注射液临床试验申请获CDE受理。

司美格鲁肽是一种GLP-1受体激动剂，通过增加胰岛素释放、降低胰高血糖素释放量、延缓胃排空和降低食欲发挥作用。司美格鲁肽可用于减轻特定患者的体重，并降低2型糖尿病患者的血糖水平和降低主要心血管事件(如心脏病发作或中风)的风险。

●FDA批准Moderna/辉瑞更新版新冠疫苗

当地时间9月11日，FDA批准了Moderna和辉瑞/BioNTech更新版新冠mRNA疫苗用于12岁及以上个人的免疫加强接种，并且还批准了6个月至11岁儿童的紧急使用授权(EUA)。作为FDA新冠疫苗接种计划更新的一部分，二价Moderna和辉瑞/BioNTechCovid-19疫苗将不再被授权在美国使用。

根据FDA网站信息，美国新冠疫苗接种策略为：

5岁及以上人群，无论之前是否接种过疫苗:

距离上次接种至少间隔两个月，接种一剂最新的疫苗

之前接种过新冠疫苗的6月龄-4岁人群：接种一剂或两剂最新的疫苗(接种时间和剂次取决于之前接种的新冠疫苗)

之前未接种过新冠疫苗的6月龄-4岁人群：接种三剂辉瑞公司最新的疫苗，或接种两剂Moderna公司最新的疫苗

FDA对这些最新版新冠疫苗的安全性和有效性充满信心，该机构的获益风险评估表明，这些疫苗对6月龄及以上个体的获益大于其风险。接种更新版本的mRNA新冠疫苗的人群可能会遇到与之前接种mRNA新冠疫苗报告的类似副作用。

更新后的疫苗预计将为当前流行的新冠病毒(COVID-19)变异毒株提供良好的保护。除非出现毒性明显更强的变异毒株，FDA预计新冠疫苗的成分可能需要每年更新，就像季节性流感疫苗一样。

三、资本市场●东软熙康通过聆讯即将登陆港股

9月11日，东软熙康控股有限公司NEUSOFTXIKANGHOLDINGSINC.(以下简称“东软熙康”)在港交所披露聆讯后的招股书，或很快在香港主板挂牌上市。其于2021年5月31日、2022年2月25日、2022年11月17日、2023年5月22日先后四次递表。

据公开信息，东软熙康是中国数字医疗服务市场的先行者之一，是中国首个以城市为入口的云医院平台，并建立了一个云医院网络，将地方政府、医疗机构、患者、保险公司联系起来，以实现公平地获得医疗资源并更有效和高效地交付医疗服务。

●信达生物拟配股融资或达23.75亿港元

9月12日，信达生物(01801.HK)发布公告，拟每股作价34.92港元配售6800万股，融资约23.75亿港元。配售价较周一(9月11日)收市价(38.30港元)