进入21世纪以来，伴随全球生物科学领域颠覆性技术突破迭出，各类新技术、新疗法成为创新药研发热门，也成为资本竞逐的焦点，推动全球创新药产业持续高速发展。

一个又一个的药物销售神话不断刺激国内外各大药企的神经。受益于政策环境改善及资本市场大力支持，国内创新药产业近年也迎来发展契机，创新药企业大量涌现并逐渐形成产业集群，与全球创新药企竞逐于各细分赛道。

中国创新药企的研发实力和产业规模究竟发展到什么水平，未来又将走向何方?哪些创新药赛道更具前景，又有哪些商业化策略更适合中国药企?本报告选取抗体偶联药物(ADC)、靶向蛋白降解药物(PROTAC)、小核酸药物、细胞治疗以及AI制药五大前沿医药领域，就上述市场关注度较高的话题展开探讨。

01ADC药物：“魔法子弹”渐趋成熟

1.1优势:泛瘤种治疗潜力

1.2市场前景

1.3国内产业分布

1.3.1HER2靶点竞争

1.3.2差异化靶点布局

1.4发展瓶颈:渗透率有待提升

02靶向蛋白降解药物：打破不可成药“魔咒”

2.1技术路径:PROTAC更胜一筹

2.2在研管线

2.3国内产业分布

03小核酸药物：生物药研发第三波浪潮核心

3.1优势：长效性&适应症广泛

3.2技术路径：siRNA与ASO

3.3市场前景

3.4国内产业分布

04CAR-T细胞疗法：“活的肿瘤药”

4.1优势:有望完全治愈癌症

4.2技术路径：CAR-T仍是主流

4.3实体瘤拓展

4.4国内产业分布

4.5发展瓶颈:价格高昂亟待降本

05AI制药:等待临界点

5.1优势：改变“倒摩尔”现状

5.2技术路径：生成式AI更具创新性

5.3国内产业分布

5.4商业模式

5.5发展瓶颈:仍待临床验证

06结语

附录：前沿医药产业地图

1.ADC药物：“魔法子弹”渐趋成熟

ADC药物由抗体、连接子和载药三部分组成，其中抗体部分用于对肿瘤精准靶向，连接子保障药物在血液中的良好稳定性以及精准释放，载药部分相对于单抗药物进一步加强了对肿瘤的杀伤能力。这三个组成部分共同构成了ADC药物集化疗药物杀伤力和精准疗法特异性于一身的特点，能在增大化疗药物治疗窗口的同时，加强精准疗法的杀伤力，从而提高抗肿瘤药物的治疗指数，被誉为“魔法子弹”。

ADC药物此前经数年研发但鲜有突破，2019年以来DS-8201(商品名：Enhertu)在治疗HER2阳性转移性乳腺癌等方面表现出惊人疗效，成为ADC药物研发近年来罕见的重大进展，不仅让ADC药物迅速大火，也令HER2成为目前热度最高的ADC药物靶点。

1.1优势：泛瘤种治疗潜力

第三代药物DS-8201是近年来最为成功的ADC药物，几乎以一己之力带火了整个ADC赛道。DS-8201于2019年上市，凭借突破性的药物设计理念，在HER2阳性乳腺癌治疗领域取得了颠覆性的临床效果，成为目前唯一一个在先前接受过化疗和抗HER2疗法治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者中，显示出相比化疗显著延长总生存期的HER2靶向疗法。

疗效上，DS-8201组mPFS(中位无进展生存期)=25.1个月，优于罗氏T-DM1(Kadcyla)的7.2个月;DS-8201组患者总生存率94.1%，优于T药的85.9%。并且该药在胃癌、NSCLC等领域显示出优异效果，不断拉高人们对ADC这一技术路径的认知。

2023年3月7日，阿斯利康和第一三共宣布，在最新的II期临床试验(DESTINY-PanTumor02)中，Enhertu达成客观缓解率和缓解持续时间这两项疗效终点，并在多线治疗后进展患者的HER2表达的多种晚期实体肿瘤中表现出持久反应，入组患者癌症种类包含胆道癌、膀胱癌、宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、胰腺癌和罕见肿瘤。

据了解，HER2阳性比例高的癌种主要包括：乳腺癌大约20-30%;胃癌约10-30%;食道癌约17%左右;卵巢癌约20-30%;子宫内膜癌约21-47%;肺癌约20%;膀胱癌占12%等。可以看到，此次DS-8201临床试验涵盖了其中大部分瘤种。

查理投资的投资总监李一丁对第一财经表示，此次试验数据意味着只要有HER2蛋白表达的癌症患者都可以从这款药物获益，明显降低死亡风险，提高生存期，“这在癌症治疗领域是突破性的，Enhertu将成为新的‘不限癌种’的靶向疗法。”

1.2市场前景

基于DS-8201的巨大成功，ADC药物成为目前最炙手可热的创新药赛道，包括一众MNC在内的各大创新药企业均在加紧这一领域的布局。2019年以来全球ADC药物领域License及并购交易规模超过400亿美元。其中，第一三共制药于2019年将旗下HER2靶向的DS-8201和TROP2靶向的DS-1062两款重磅产品分别以超过60亿美元的价格授权给阿斯利康，成为ADC药物发展至今最大的赢家。

得益于资金持续大规模涌入，目前全球范围内ADC药物管线储备极为丰富。全球披露的ADC项目目前达到339个，中国公司的项目有104个，占比30%。

市场研究机构弗若斯特沙利文称，2022年，全球ADC药物市场规模已达到76亿美元，预计未来将以超过30%的复合年均增长率持续快速增长，并有望在2030年达到638亿美元。

1.3国