“2018年青霉胺片价格是100粒79元，然而，今年年初，我在网上买50粒青霉胺片就需要103元。”来自湖北荆州地区的一位患者王欢(化名)告诉《中国经营报》记者。除此以外，有患者直指近期青霉胺片货源紧张，广东地区的多家三甲医院并无青霉胺片这一药物出售。

2022年2月8日，记者通过微信小程序查询到，2022年1月初，信谊药房小程序发布一则通告称：青霉胺新批次0.125g×50粒，售价103.5元，不限购。而此前国家撮合价为79元/100粒。

记者进一步查询发现，通过信谊药房的小程序可以跳转至信谊药房公众号，而这一公众号的主体单位为上海信谊天一药业有限公司，而青霉胺片的生产厂家上海上药信谊药厂有限公司(以下简称“信谊药厂”)对其持股比例达到100%。上海医药集团股份有限公司(以下简称“上海医药”，601607.SH)为信谊药厂的大股东。

青霉胺片是否正常生产，为何厂家对此上调了药品价格?是否存在患者所顾虑的货源紧张的问题?罕见病用药背后的困境如何?

对此，2月8日，记者致电且致函上海医药了解青霉胺这一药物的供应情况，但截至发稿，尚未得到回复。

信谊药厂的一位工作人员向记者透露，“上述药品目前生产正常，并未出现断货的情况。只是前不久，公司对药品的规格有所调整。”而另一负责青霉胺片流通环节的人士则透露，“由于药品规格调整，医保编码也相应调整，所以出现了部分医院缺货的情况。”

不过，记者在调查中发现，作为罕见病药物，青霉胺药物背后的供应链较为“脆弱”，此前拿到批文的部分生产厂家以及原料药厂家早已对此停产。

价格翻倍

虽然青霉胺片属于医保范围内的甲类药品，但并非所有地区均将青霉胺片纳入门诊特殊病和慢性病进行管理。

威尔森氏症被称为肝豆状核变性，是一种罕见的铜功能障碍的常染色体隐性遗传病，罹患该病的患者俗称“铜娃娃”。2018年，国家卫健委等部门联合公布的《第一批罕见病目录》中，肝豆状核变性被收录其中。

公开资料显示，肝豆状核变性的世界范围发病率为1/30000～1/100000，致病基因携带者约为1/90。本病在中国较多见。

安徽中医药大学神经病学研究所所长韩永升曾粗略估计全国的“铜娃娃”病例大概有7万~8万人。但他同时表示，尽管有7万~8万人的病例数，但这其中存在大量确诊后放弃治疗或被误诊的情况，因此真正接受长期治疗的患者并不多。

王欢提到，“不同患者选择药物治疗方式有所不同，但青霉胺片因为价格相对低廉，成为诸多患者的首选药物。”

不过，尚未料想的是，在解除2017年药品的断供危机后，近期，青霉胺片的价格波动扰乱着不少患者的心绪。

记者注意到，在微博平台上，不少患者在肝豆状核变超话下留言，有微博网友近日留言，“青霉胺片直接涨价翻倍了，太离谱了。”

身处湖北荆州市的王欢告诉记者，“虽然青霉胺片已进入医保，但作为罕见病用药，本身可以购买的渠道就不多。我在本市没有找到线下的购买渠道，只能在网上购买。虽然在网上购买方便，但作为处方药，一次只能开具5瓶，按照我一天8颗的量，只能够吃一个月。”

王欢算了一笔账，“2018年，我在上海儿童医院购买的价格是100粒79元，再后来这一药物的售价为100粒99元，直到最近50粒的青霉胺片就需要103元。价格接近涨了一倍。如果按照现在103元50粒来算，一年只算青霉胺片的钱就需要6000元。我还只是轻症，其他病友吃的药物比这个更贵。”

铜娃娃肝豆协会创始人晨冰对此解释，“虽然青霉胺片属于医保范围内的甲类药品，但并非所有地区均将青霉胺片纳入门诊特殊病和慢性病进行管理。由此，在非必要住院治疗或者当地没有将肝豆列入慢性病门诊及门诊特殊病政策支持时，居家口服药物治疗的患者用药只能自费支付。”

“此外，有些地区虽然将这一药物纳入慢性病门诊范畴，但因为当地医院和药店没有青霉胺片，由此，政策福利也往往得不到落实。”晨冰补充道。

而在医药电商平台上，0.125g×50粒规格的青霉胺片价格在99~150元不等，100粒规格的青霉胺片价格高达268元。

晨冰也注意到了这一现象，他多方打听了解到，“实际上，此次青霉胺片的涨价，不管是对患者还是企业都是两难的局面。一方面，厂家在药物的生产环节成本提高;另一方面，作为终身服用的药物，价格的上涨加剧了患者的负担。由此，我们致力于呼吁将肝豆进入当地慢性病门诊或门诊特殊病医保政策范畴，以医保政策支持去削弱患者因药品涨价带来的经济压力。”

记者留意到，不少患者也将其降价的诉求诉之于相关部门。晨冰提供的截图显示，2022年1月27日，上海市静安区市场监督管理局对此答复，“已经收到对青霉胺片药品价格上涨的举报，但经查，该药品不属于政府指导价或政府定价范围，我局未发现当事人存在价格违法行为，不予立案。另外，据了解，青霉胺片属于国家甲类医保药品，因为该药生产成本上升，企业调整该药包装规格和价格，并按医保药品有关规定定向在各省市进行挂网申报，相关政策可向各省市医保部门进行咨询。”

院内缺货

因为生产厂家对青霉胺