据财联社报道，2023年12月5日，国家药品监督管理局公布：尧唐生物YOLT-201注射液的临床试验申请获受理。YOLT-201为尧唐生物的首发管线，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)。YOLT-201为一款体内基因编辑疗法，采用mRNA-LNP递送系统，瞬时表达基因编辑工具，从而减少脱靶风险。
基因编辑治疗为解决困扰人类已久的先天疾病带来希望，是生物医学的明珠。由于许多先天疾病是由遗传基因异常导致的，因此长久以来，人类无法根治这一类型的疾病。基因编辑可以深入病源，带来治愈的希望。基因编辑治疗具有独特的、创造性的优势，有望实现“一次给药、终身起效”的持久效果。市场空间方面，被称作“女版巴菲特”的木头姐(CathieWood)在《BigIdeas2023》中曾预测，2030年基因编辑疗法年收入将达到300亿美元，如果能够拓展应用于治疗1型糖尿病，则有可能扩展至600亿美元。
