中国首个治疗地贫基因编辑新药临床试验申请获受理
时间:2020-10-27 16:08:49来自:证券时报网字号:T  T

证券时报e公司讯,10月27日,博雅辑因宣布,国家药监局药品审评中心已受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01,即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请,这也是国内首个获得受理的基因编辑疗法临床试验申请。此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。(第一财经)

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